Spotkanie prasowe poświęcone publikacji pierwszych danych z długofalowych obserwacji z rzeczywistej praktyki klinicznej (RWE) dorosłych pacjentów z zaawansowaną postacią choroby SMA w Polsce. Przełomowe wyniki badań wskazują nie tylko na stabilizację choroby u 94 proc. pacjentów, ale również na poprawę stanu funkcjonalnego. Prezentacja sprawnej realizacji programu lekowego B.102 i wzorcowych rozwiązań diagnostyczno-terapeutycznych dla innych chorób rzadkich.
Press meeting devoted to the publication of the first data from long-term real clinical practice (RWE) observations of adult SMA patients in Poland. Groundbreaking research results indicate not only the stabilization of the disease in 94 percent of patients, but also improvement in functional status.
Presentation of the efficient implementation of the B.102 drug program, model diagnostic and therapeutic solutions as benchmark for other rare diseases.
Please register your participation online in advance via the registration form (translation provided for English Speaking Journalists) :
https://us06web.zoom.us/webinar/register/WN_6wWcTm7HQmyPAshErUGvew
PLEASE NOTE: The moderator of the event - the PAP Press Centre - asks participants to register as early as possible. After registration, each participant will receive a personalised link through which they will be able to join the event. Registered participants will be sent e-mails reminding them about the event 24 hours and then 1 hour before the meeting starts.
AGENDA
10:00 - 10:05 Welcome
10:05 - 10:20 State-of-the-art approach to the treatment of rare diseases
10:05 - 10:10 Registry of rare diseases as support for treatment readiness – Prof. Anna Kostera-Pruszczyk
10:10 - 10.15 Drug programme B.102 - implementation and execution (2019-2023) – Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak
10:15 - 10:20 The role of genetic testing in the diagnosis of SMA. Implementation of the SMA screening programme in Poland (2021-2023) – Dr hab. Monika Gos, Prof. IMiD
10:20 - 11:00 The long-term clinical observations and effects of SMA treatment in Poland
10:20 - 10:35 New observational results from real-world clinical practice (RWE) in adults – Prof. Anna Kostera-Pruszczyk
10:35 - 10:45 Results from real-world clinical practice (RWE) in the paediatric population – Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak
10:45 - 11:00 Therapeutic outcomes effects and own experience of adult patients – Dr Anna Łusakowska and Jarosław Plewa (patient)
11:00 - 11:20 Complexity of care for patients with SMA - new opportunities and challenges
11.00 - 11:05 Comprehensive rehabilitation care for SMA patients – Prof. Marek Jóźwiak
11:05 - 11:10 How to effectively establish an SMA treatment centre? – Dr Ryszard Nowak
11:10 - 11:20 Transition of young adults from paediatric to adult centres – discussion
11:20 - 11:25 Quality of life of SMA patients in the era of treatment – Dorota Raczek
11:25 - 11:40 Summary and Q&A session with Prof. Anna Kostera-Pruszczyk
Moderator of the meeting: Dr Jakub Gierczyński, MBA – Healthcare System Expert ASKING
ASKING QUESTIONS DURING THE CONFERENCE ONLY VIA ZOOM PLATFORM (Q&A SESSION)
Prosimy o wcześniejsze zgłoszenie swojego udziału online poprzez formularz rejestracyjny (dziennikarze polskojęzyczni):
https://us06web.zoom.us/webinar/register/WN_6wWcTm7HQmyPAshErUGvew
UWAGA: Moderator wydarzenia - Centrum Prasowe PAP - prosi uczestników o możliwie jak najwcześniejszą rejestrację. Po rejestracji każdy uczestnik otrzyma zindywidualizowany link, poprzez który będzie możliwość dołączenia do wydarzenia. Do zarejestrowanych uczestników przesłane zostaną maile przypominające o wydarzeniu na 24 godziny, a następnie na 1 godzinę przed rozpoczęciem spotkania.
ZADAWANIE PYTAŃ PODCZAS KONFERENCJI TYLKO ZA POMOCĄ PLATFORMY ZOOM (SESJA Q&A)
Akredytacje do udziału stacjonarnego w Centrum Prasowym PAP pod linkiem:
https://centrumprasowe.pap.pl/form/formularz-akredytacyjny
Biorąc udział w niniejszym Wydarzeniu, wyrażasz zgodę na publikację wizerunku i przetwarzanie Twoich danych osobowych zamieszczonych w niniejszym formularzu: Zgoda na publikacje wizerunku | https://centrumprasowe.pap.pl/zgoda-na-publikacje-wizerunku
CONTACT:
Department of Neurology, Medical University of Warsaw
ul. Banacha 1a
e-mail: neurologia1-sekretariat@wum.edu.pl